All’ARNAS Brotzu si è fatto un passo avanti importante nella lotta alla Fibrosi Cistica pediatrica. Cinque piccoli pazienti, di età compresa tra i 2 e i 3 anni, sono stati tra i primi in Italia ad accedere, da novembre 2025, alla terapia combinata con Ivacaftor/Tezacaftor/Elezacaftor + Ivacaftor, farmaci innovativi che agiscono direttamente sulla causa della malattia e non soltanto sui sintomi.
La svolta è stata resa possibile dalla recente autorizzazione dell’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), in vigore dal 7 agosto 2025, che estende l’utilizzo dei modulatori della proteina CFTR anche ai bambini dai 2 anni in su, portatori di specifiche mutazioni genetiche. Questa possibilità rappresenta un cambiamento epocale: intervenire così precocemente significa agire quando l’apparato respiratorio è ancora integro, prevenendo le infezioni ricorrenti e l’infiammazione cronica che nel tempo compromettono la funzione polmonare.
“Iniziare questa terapia a due anni vuol dire cambiare completamente la storia naturale della Fibrosi Cistica e riscrivere il futuro di questi bambini”, sottolineano il Dottor Giuseppe Masnata, Direttore della Struttura di Pediatria dell’ARNAS Brotzu, e la Dottoressa Daniela Manunza, Responsabile del Centro Regionale per la Fibrosi Cistica.
Ad oggi, i bambini in trattamento stanno bene: rispondono positivamente alla terapia e non
hanno manifestato alcun effetto avverso, confermando il profilo di sicurezza e tollerabilità del farmaco in questa fascia di età. La terapia con modulatori CFTR può essere considerata una rivoluzione terapeutica: agisce correggendo il difetto di base della proteina alterata dalla mutazione genetica, ripristinando il regolare passaggio di cloro e acqua attraverso la membrana cellulare. In questo modo le secrezioni diventano più fluide, le infezioni meno frequenti e le complicanze respiratorie si riducono drasticamente.
“Oggi l’ARNAS Brotzu scrive una pagina di storia della sanità sarda. Essere tra i primi in Italia ad avviare una terapia che interviene sulla causa della Fibrosi Cistica in bambini è motivo d’orgoglio”. Commenta il Direttore Generale dell’ARNAS, Maurizio Marcias. “Non stiamo semplicemente introducendo un nuovo farmaco: stiamo cambiando radicalmente il destino clinico di questi piccoli pazienti, offrendo loro prospettive di salute impensabili fino a pochi anni fa. Il fatto che i bambini stiano bene e non abbiano manifestato effetti avversi rafforzaulteriormente la solidità del percorso intrapreso. Questo risultato è frutto della competenza dei nostri professionisti e di una visione strategica chiara, che mette al centro il diritto dei bambini sardi e delle loro famiglie ad accedere alle migliori terapie disponibili. L’Azienda continua a rappresentare un motore di eccellenza, innovazione e speranza per tutta l’Isola.”
