Dati nuovo studio presentati al Congresso dell’Associazione europea per lo studio del fegato
Roma. I nuovi dati provenienti da uno studio clinico di Fase IIb sul farmaco volixibat indicano un possibile cambiamento di scenario per la colangite sclerosante primitiva (PSC). Per chi convive con questa patologia il prurito è infatti uno degli aspetti più invalidanti, ma secondo questo recente studio vi è un’attenuazione rapida e clinicamente significativa del sintomo nei pazienti trattati. A comunicare il raggiungimento dell’endpoint primario dello studio è stata l’azienda farmaceutica Mirum: i dati completi della sperimentazione sono stati illustrati al Congresso dell’Associazione Europea per lo Studio del Fegato (Easl), che si è svolto a Barcellona a fine maggio.
Un miglioramento del prurito colestatico potrebbe rappresentare una svolta per le persone affette da questa malattia epatica, per la quale non sono ancora disponibili terapie autorizzate in grado di intervenire in maniera specifica sulla progressione della patologia o sui suoi sintomi principali.
UNA MALATTIA RARA CON FORTE IMPATTO SULLA QUALITÀ DELLA VITA
La colangite sclerosante primitiva (PSC) è una malattia epatica immunomediata cronica caratterizzata da infiammazione e cicatrizzazione dei dotti biliari intra ed extraepatici. Il conseguente ostacolo al deflusso della bile determina un danno epatico progressivo che può evolvere fino alla cirrosi e, nei casi più gravi, comportare la necessità di trapianto di fegato. Si tratta di una patologia rara: alcune fonti riportano circa 500 casi ma evidenze regionali, come quelle del Registro Toscano Malattie Rare, suggeriscono che il numero reale di pazienti possa essere più elevato.
La PSC è una condizione ad elevato impatto clinico: le principali manifestazioni includono dolore addominale, fatigue e, soprattutto, un prurito intenso e persistente che fino al 91% dei pazienti sperimenta nel corso della malattia. Secondo una recente indagine internazionale, il 42% delle persone affette riporta un prurito di intensità moderata o severa, con un significativo impatto negativo sulla qualità della vita.
LA NUOVA TERAPIA CONTRO IL PRURITO COLESTATICO
In questo scenario si colloca volixibat, una terapia orale sperimentale appartenente alla classe degli inibitori del trasportatore ileale degli acidi biliari (inibitori di Ibat). Il meccanismo d’azione del farmaco mira a ridurre il riassorbimento degli acidi biliari nell’intestino, interrompendo il loro ricircolo tra intestino e fegato, con un potenziale beneficio sul prurito e sugli altri disturbi tipici delle patologie colestatiche.
La sperimentazione di Fase IIb Vistas è un trial internazionale randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che ha coinvolto 158 pazienti con colangite sclerosante primitiva e prurito associato. Nei pazienti si è osservato un calo statisticamente significativo del prurito rispetto al placebo: nel gruppo principale la riduzione è stata di 2,72 punti rispetto al valore iniziale, con una differenza rispetto al placebo pari a 1,64 punti. Un aspetto rilevante riguarda la rapidità della risposta alla terapia, con segnali di miglioramento emersi già nelle prime due settimane di trattamento.
Dal punto di vista della sicurezza, il profilo di tollerabilità di volixibat è risultato in linea con quanto atteso per i farmaci inibitori di Ibat: gli effetti indesiderati più comuni hanno interessato l’apparato gastrointestinale.
VERSO L’AVVIO DEL PERCORSO DI APPROVAZIONE DEL FARMACO
Sulla base dei risultati ottenuti, Mirum prevede di intraprendere a breve un confronto con la Food and Drug Administration (Fda) statunitense e con le principali agenzie regolatorie globali, con l’obiettivo di rendere disponibile il farmaco ai pazienti nei prossimi anni. Secondo gli sperimentatori, i dati dello studio VISTAS rappresentano un segnale rilevante in una patologia caratterizzata da un bisogno clinico ancora largamente insoddisfatto.
