I risultati dello studio internazionale AIEOP-BFM ALL 2017 hanno dimostrato che sostituire due cicli di chemioterapia intensiva con due cicli di immunoterapia migliora significativamente le prospettive di guarigione nei bambini con leucemia linfoblastica acuta ad alto rischio di ricaduta. La nuova strategia terapeutica ha quasi dimezzato il numero delle ricadute, riducendo contemporaneamente gli effetti collaterali gravi associati alla chemioterapia intensiva.
Lo studio, condotto dal 2018 al 2023 dal gruppo cooperativo AIEOP-BFM ALL (sigle indicative di Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica-Berlin-Frankfurt-Münster Group for Acute Lymphoblastic Leukemia), è stato condotto in Italia nell’ambito del network dei centri italiani AIEOP che ha individuato nella Fondazione Tettamanti di Monza il National Coordinating Center.
I risultati, ottenuti con il contributo di oltre cento centri di otto Paesi, sono pubblicati sul New England Journal of Medicine.
Monza, 17 settembre 2026 – Trovare il modo di insegnare al sistema immunitario ad attaccare la leucemia linfoblastica acuta ad alto rischio e di utilizzarlo come alleato per contrastare la patologia leucemica nei bambini e negli adolescenti è possibile: questo è quanto hanno dimostrato i risultati emersi dallo studio AIEOP-BFM ALL 2017, una lunga e complessa sperimentazione clinica
internazionale in cui, nei pazienti ad alto rischio di ricaduta, due cicli di chemioterapia ad alta intensità sono stati confrontati con due cicli di immunoterapia. I risultati ottenuti hanno permesso di giungere alla solida conclusione che questa strategia può quasi dimezzare il numero delle recidive e ridurre significativamente gli effetti collaterali gravi della chemioterapia intensiva.
I dati emersi nella ricerca sono pubblicati oggi sulla prestigiosa rivista scientifica internazionale New England Journal of Medicine.
Lo studio apre nuove prospettive per i pazienti pediatrici con una forma di leucemia particolarmente difficile da trattare e maggiormente esposta al rischio di ricaduta. In questi pazienti la necessità di prevenire la recidiva ha finora richiesto il ricorso a regimi chemioterapici particolarmente intensivi, che possono determinare effetti collaterali gravi e, in alcuni casi, anche letali.
Gli schemi di chemioterapia intensiva consentono oggi di ottenere una guarigione a lungo termine in circa il 90% dei bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta. Tuttavia, circa un paziente su cinque rientra in una specifica categoria, denominata ad alto rischio perché presenta una probabilità più elevata di recidiva. Nello studio AIEOP-BFM ALL 2017 i ricercatori hanno valutato proprio, in questa categoria di bambini, la possibilità di sostituire una parte della chemioterapia più aggressiva con un trattamento immunoterapico mirato, utilizzando il farmaco blinatumomab.
Il blinatumomab è un farmaco che, allo scopo di contrastare la leucemia, sfrutta il sistema immunitario del paziente mettendo in contatto diretto i linfociti T, cellule fondamentali delle difese immunitarie, con le cellule leucemiche. Ciò consente alle cellule del sistema immunitario di riconoscere e distruggere più efficacemente le cellule tumorali.
Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione Tettamanti e principal investigator per l’Italia dello studio AIEOP-BFM ALL 2017, commenta: “L’obiettivo di questo importante studio, a cui hanno partecipato oltre cento centri di ricerca di otto paesi europei ed extraeuropei, era tentare di migliorare ulteriormente le probabilità di guarigione, riducendo per quanto possibile la tossicità
delle cure sui bambini e il loro impatto sulle famiglie. Per arrivare a questi risultati è stato fondamentale il lavoro di alto profilo cooperativo svolto, nell’ambito dello studio internazionale, da parte dei centri della rete AIEOP, coordinati per l’area “leucemia linfoblastica acuta” da oltre trent’anni dalla Clinica Pediatrica di Monza (Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza, Università di Milano-Bicocca) e sostenuti dal Centro di ricerca Tettamanti che, grazie al fondamentale aiuto fornito dalla Fondazione Maria Letizia Verga di Monza, ha potuto sviluppare analisi e trattamenti sempre più precisi e mirati, studi biologici e profilazioni genetiche di alta complessità e valore prognostico, mettendoli a disposizione di tutti i bambini in Italia affetti da leucemia linfoblastica acuta”.
I risultati della sperimentazione pubblicati sul NEJM rafforzano la prospettiva di integrare l’immunoterapia sempre più precocemente ed efficacemente nel percorso terapeutico della leucemia linfoblastica acuta pediatrica. L’obiettivo non è soltanto aumentare le possibilità di guarigione, ma anche limitare le conseguenze immediate e a lungo termine dei trattamenti più aggressivi, attraverso strategie maggiormente selettive e meglio tollerate.
Lo studio nasce soprattutto dalla pluridecennale collaborazione tra l’AIEOP e il gruppo tedesco Berlin-Frankfurt-Münster Group for Acute Lymphoblastic Leukemia (BFM), co-promotori rispettivamente per l’Italia e per la Germania. Una partnership scientifica già avviata con un primo protocollo internazionale nel 1998, che ha reso l’Italia parte attiva nello sviluppo e nella realizzazione di molti successivi protocolli internazionali di grande rilievo per la cura della leucemia linfoblastica acuta pediatrica.
Per l’Italia AIEOP ha nominato la Fondazione Tettamanti quale National Coordinating Center (NCC). La Fondazione ha assicurato il project management del protocollo, le visite ai centri partecipanti, la farmacovigilanza, la copertura assicurativa, le analisi statistiche e l’analisi dei dati, sostenendo un impegno economico di oltre 1.200.000 euro l’anno.
Alla realizzazione dello studio hanno contribuito anche il centro di Oncologia Pediatrica dell’Università di Padova e la Fondazione Città della Speranza di Padova, con una attività di diagnosi e monitoraggio centralizzate delle malattie diagnosticate nei bambini e adolescenti italiani; le due istituzioni sono in Italia tra quelle maggiormente coinvolte nelle attività cliniche e di ricerca e tra i sostenitori delle sperimentazioni nell’ambito delle leucemie.
Lo studio è stato sostenuto da: Deutsche Krebshilfe, Fondazione AIRC per Ricerca sul Cancro, Fondazione Maria Letizia Verga, Fondazione Tettamanti, Fondazione Città della Speranza, Israel Cancer Association, Chaim Association e Ministero della Salute della Repubblica Ceca.
L’attività di ricerca della Fondazione Tettamanti e del suo Centro di ricerca è stata svolta nel contesto della convenzione con la Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori per lo svolgimento di progetti di ricerca congiunti.
La leucemia linfoblastica acuta1
Secondo i dati riportati dal Ministero della Salute, in Italia vengono diagnosticati ogni anno circa 1.400 nuovi casi di tumore nei bambini tra 0 e 14 anni, pari a un’incidenza di circa 150 casi per milione. Altri 600-800 nuovi casi si registrano tra i 14 e i 20 anni. Nel complesso la sopravvivenza dei bambini colpiti da tumore è passata da circa il 30% negli anni Sessanta all’80% nell’ultimo decennio. Le leucemie rappresentano una delle principali patologie oncologiche dell’età pediatrica e la leucemia linfoblastica acuta è la forma più frequente nei bambini e negli adolescenti.
La leucemia linfoblastica acuta è un tumore del sangue che prende origine dai progenitori dei linfociti, cellule del sistema immunitario coinvolte nella difesa dell’organismo. La malattia è caratterizzata dalla proliferazione incontrollata di cellule immature, chiamate blasti, che si accumulano nel midollo osseo, nel sangue e, in alcuni casi, in altri organi. Il termine “acuta” indica la rapidità con cui la malattia può progredire in assenza di trattamento. La leucemia linfoblastica acuta può essere di tipo B o T in base alla popolazione di linfociti da cui ha origine.
Gli importanti progressi ottenuti nella terapia della leucemia linfoblastica acuta consentono oggi di ottenere, nei Paesi industrializzati, tassi di guarigione di circa il 90%; ciononostante i pazienti classificati ad alto rischio presentano una maggiore probabilità di ricaduta e necessitano di strategie terapeutiche specifiche ed innovative.
