Due giorni di approfondimenti e talk per la comunità di pazienti

Milano, 12 ottobre 2026 – Si è tenuta sabato 10 e domenica 11 ottobre all’NH Milano Congress Center di Assago (MI) la prima Conferenza Internazionale dedicata alla distrofia muscolare di Becker, organizzata da Parent Project aps e Parent Project Muscular Dystrophy, in collaborazione con Treat-NMD. L’evento ha visto la partecipazione di circa 230 persone da diverse nazioni.

Si tratta di un appuntamento fortemente voluto dalla comunità di pazienti sia italiana sia internazionale, che ha potuto incontrarsi per due intense giornate di dialogo ed approfondimenti. Il titolo di questo primo grande appuntamento è stato proprio Dipingere, insieme, la comunità, proprio per sottolineare l’impegno delle persone con distrofia muscolare di Becker che compongono questa rete in continua crescita.

La patologia

La distrofia muscolare di Becker è stata a lungo considerata una variante meno grave della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una grave patologia neuromuscolare degenerativa. Nella Becker, il decorso è più lento e meno severo rispetto alla Duchenne, con una maggiore variabilità individuale. Nel tempo si è manifestata sempre più l’esigenza di studiare ed affrontare la BMD come una patologia a sé stante. Oggi esistono ricerche e studi più specifici ed è possibile adottare approcci clinici mirati.

Nel 2021 Parent Project ha curato la pubblicazione delle prime Linee guida al mondo per famiglie dedicate alla diagnosi e gestione della distrofia muscolare di Becker e, negli ultimi anni, si sono moltiplicate, all’interno degli eventi e del programma di attività associative le iniziative e gli spazi rivolti proprio alle persone con BMD. Tra questi, i Caffè della Becker – incontri online dedicati – hanno contribuito a far crescere la partecipazione attiva delle persone della comunità nell’organizzazione stessa delle svariate iniziative. Tra queste, appunto, la prima Conferenza Internazionale, organizzata proprio nel momento in cui Parent Project si appresta a compiere 30 anni.

«Questa prima Conferenza è stato un grande dono per la comunità e dato dalla comunità. È stato un momento di reciprocità tra persone con la stessa diagnosi e le loro famiglie, i clinici, i ricercatori, le altre associazioni» spiega Giada Perinel, psicologa del Centro Ascolto di Parent Project e referente per le attività dedicate alle persone con BMD. «Il vero punto di forza di questo evento sono state le persone. Le persone che hanno partecipato attivamente alla costruzione del programma, che hanno contribuito con le loro esperienze e le loro competenze, come pazienti esperti. Tutto questo in un clima di parità, di complicità, di accoglienza e amicizia. Per tenere accesa quella speranza che anche con una diagnosi che non ha ancora una cura, la cura inizia dall’essere un insieme attivo che si prende per mano e affronta questo percorso, come Parent Project fa da anni. Con questo appuntamento abbiamo raggiunto una tappa importante, in un percorso che continua a proseguire ed evolversi».

Il programma

L’evento ha visto la partecipazione di numerosi esperti, in un programma articolato che ha dato spazio sia agli aspetti medico-scientifici sia a quelli psicologici e sociali. A fare da trait d’union tra le diverse sezioni dell’evento sono state le riflessioni e le testimonianze di diverse persone chiave nella storia della comunità di pazienti, che hanno emozionato la platea e offerto punti di vista attraverso i quali orientare il proprio sguardo sui diversi temi. Questi interventi hanno contribuito a rafforzare la consapevolezza di quanto sia sempre necessario integrare lo sguardo della medicina e della scienza con il punto di vista delle persone e delle famiglie nelle cui vite la Becker ha un impatto – e che stanno contribuendo a scrivere, passo dopo passo, sempre nuovi capitoli della storia di questa patologia.

Il programma ha incluso 4 sessioni scientifiche, 4 tavole rotonde e diversi laboratori e spazi dedicati alla comunità di pazienti.

Le tavole rotonde

La partecipazione attiva di persone della comunità Becker italiana ed internazionale, particolarmente nei panel di apertura e chiusura e nelle tavole rotonde, ha permesso di dare voce con forza e autenticità a diverse sfaccettature dell’esperienza di chi convive con la patologia, ai loro vissuti e traiettorie di vita.

Una prima tavola rotonda, sabato mattina, ha proposto una panoramica su diversi ambiti che riguardano la Becker nei primi anni di vita. Si è parlato di aspetti psicologici in relazione al bambino, ai genitori e ai sibling, di aspetti sociali, burocratici e riabilitativi. In questa sessione è emerso particolarmente il tema della diagnosi, della sua gestione emotiva e della sua comunicazione all’interno e all’esterno della famiglia.

La seconda, sabato pomeriggio, si è focalizzata sugli anni dell’adolescenza e della prima età adulta, una tappa di vita spesso faticosa. In questo talk si sono avvicendati i contributi di persone della comunità di pazienti che hanno condiviso i loro vissuti e di professionisti multidisciplinari, per affrontare temi che hanno spaziato dalla gestione emotiva al progetto di vita indipendente, passando per lo sport e altro ancora.

La terza tavola rotonda, domenica mattina, ha offerto un approfondimento su alcuni temi legati all’età adulta, dagli aspetti psicologici al lavoro, ai viaggi. La sessione ha messo insieme prospettive diverse e complementari, affiancando le voci dei pazienti e quelle di professionisti. In modo trasversale ai vari interventi è emerso un focus sull’empowerment e sulla proattività nella vita adulta.

Per concludere, la domenica in tarda mattinata una tavola rotonda finale ha affrontato alcuni aspetti legati alla presa in carico integrata della BMD, come la gestione del dolore e dello stress e il ruolo degli integratori. Questo talk ha permesso di capire quanto, oltre gli aspetti clinici, sia importante approfondire gli aspetti riabilitativi ma anche l’importanza della componente psicologica nella gestione del dolore.

Le sessioni scientifiche

La prima sessione Scienza, sabato mattina, ha mirato a tracciare un quadro dello stato dell’arte sulla gestione clinica della distrofia muscolare di Becker. Nella seconda sono stati approfonditi gli ambiti della diagnosi e della genetica. La terza sessione ha offerto un approfondimento su alcuni ambiti specifici della presa in carico clinica nella Becker, mentre la quarta è stata incentrata, invece, sulle terapie sperimentali.

Nell’ambito delle sessioni è emerso quanto la ricerca stia progredendo per la BMD, ad esempio attraverso gli studi sulla storia naturale e quelli basati sulle risonanze magnetiche. Un obiettivo chiave emerso è quello di capire quali sono gli outcome davvero rilevanti per poter studiare l’andamento della progressione della Becker e disegnare, così, meglio gli studi clinici e al contempo sapere quali parametri misurare per valutare l’impatto di una terapia.

Un focus importante è stato posto anche sulla voce dei pazienti. L’inizio dei lavori scientifici è iniziato proprio con la presentazione dei dati di una survey internazionale che Parent Project ha contribuito a diffondere in Italia coinvolgendo le famiglie dell’associazione.

Questa ha permesso di mettere a fuoco qual è il loro percorso diagnostico, spesso lungo e tortuoso, quali sono i sintomi principali e quelli che hanno un impatto maggiore sulla quotidianità, come si struttura la presa in carico, quali sono i bisogni ancora insoddisfatti e le aree su cui bisogna implementare la presa in carico.

È stata posta attenzione anche sull’ambito neurocognitivo e sulle problematiche comportamentali. Tra i diversi contributi sono emersi alcuni aspetti ricorrenti, come l’importanza di individualizzare la presa in carico considerando l’eterogeneità del quadro clinico dei pazienti Becker, che possono avere una compromissione prevalentemente muscolare o prevalentemente cardiaca o mista e avere una insorgenza dei primi sintomi estremamente variabile. È fondamentale, quindi, costruire la presa in carico in base alle effettive manifestazioni della patologia nella singola persona con BMD.

I laboratori

In parallelo alle sessioni in plenaria sono stati realizzati due laboratori per incontrarsi e scambiare idee, vissuti, domande in un contesto più raccolto.

Sabato si è svolto “Il diritto al piacere: desiderio senza barriere”, un laboratorio dedicato ai temi dell’affettività e della sessualità per giovani dai 16 anni in su. Il percorso è partito dal riconoscimento del piacere come diritto di ogni persona, per poi proseguire con diverse attività di riflessione e consapevolezza.

Domenica il laboratorio pratico “Le parole della diagnosi – ricordo ed emozioni” è stato rivolto, invece, ai genitori, per guardare insieme un “pezzo” importante della propria storia personale e di famiglia, provando ad andare oltre il solito modo di narrare attraverso metafore, immagini e simboli.

A concludere la Conferenza, domenica pomeriggio si è svolta un’edizione speciale dei Caffè della Becker: uno spazio di confronto informale tutto dedicato alle persone giovani e adulte che convivono con la BMD, per raccontarsi e discutere di tante tematiche di interesse comune.

Nel corso dell’evento è stato riservato uno spazio anche alla raccolta fondi, con una sessione ad hoc ed uno stand dedicato.

I lavori della Conferenza Internazionale sono stati trasmessi in streaming sul sito di Parent Project; le registrazioni delle sessioni saranno rese disponibili sul canale YouTube dell’associazione (Parent Project aps).

La Conferenza Internazionale è stata realizzata grazie al contributo incondizionato di Edgewise Therapeutics ed Italfarmaco.

Parent Project aps è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Dal 1996 lavora per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei bambini e ragazzi affetti dalla patologia attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che hanno fatto crescere l’associazione fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le famiglie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica e sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere informazioni chiave.