Roma, 7 ottobre 2026 – Negli ultimi decenni il trattamento dell’emofilia e delle malattie emorragiche congenite (MEC) ha compiuto importanti progressi scientifici. Oggi l’aspettativa e la qualità di vita dei pazienti sono migliorate in modo significativo.

L’organizzazione dell’assistenza, tuttavia, non ha tenuto il passo con l’innovazione terapeutica. L’accesso alle cure resta disomogeneo tra le Regioni: non tutte dispongono di un Centro Emofilia, e molte famiglie devono spostarsi anche per semplici visite di routine. La rete dell’emergenza-urgenza presenta ancora carenze, sia nella disponibilità dei farmaci sia nelle competenze. Mancano inoltre canali digitali strutturati tra Centri specialistici, medici di medicina generale e pediatri, e spesso è il paziente stesso a dover consegnare a mano la propria documentazione clinica. Neppure il passaggio dall’età pediatrica a quella adulta segue ancora percorsi definiti di continuità assistenziale.

A queste questioni organizzative se ne aggiungono altre. Molti professionisti dei Centri si avvicinano alla pensione senza che sia previsto un adeguato ricambio generazionale. La figura dello specialista in emostasi non ha ancora un riconoscimento formale. Il Registro Nazionale delle MEC, atteso da tempo, è indispensabile per programmare servizi e risorse e per garantire il riconoscimento di diritti effettivamente esigibili.

L’evento “Emofilia e malattie emorragiche congenite (MEC). Dalla gestione clinica alla presa in carico globale, tra equità, continuità assistenziale e sostenibilità del sistema”, che si svolgerà il 3 novembre 2026 alle ore 10.00 a Roma, a Palazzo Baldassini, sarà l’occasione per presentare il Position Paper elaborato dal gruppo di lavoro multidisciplinare promosso da OMaR – Osservatorio Malattie Rare. Il documento raccoglie la visione condivisa di clinici, società scientifiche, associazioni dei pazienti e rappresentanti istituzionali.

L’iniziativa è organizzata da OMaR con il contributo non condizionato di Pfizer.

Per partecipare è necessario accreditarsi entro le ore 12.00 di giovedì 29 ottobre all’indirizzo di posta elettronica accrediti@osservatoriomalattierare.it, indicando il proprio nome, cognome e ruolo rivestito all’interno dell’Ente/Organizzazione di appartenenza. L’accesso sarà assicurato solo a coloro che avranno ricevuto espressa conferma dagli organizzatori, tenuto conto dell’ordine cronologico di arrivo delle richieste e fino ad esaurimento posti.