Prima profilassi orale disponibile in Europa per bambini dai 2 ai 12 anni non compiuti. Berotralstat, commercializzato da BioCryst Ireland, un’azienda di Neopharmed Gentili, è già autorizzato nell’UE e in Italia per adulti e adolescenti a partire dai 12 anni.

Milano, 31 agosto 2026 – Da oggi, in Europa, i bambini affetti da angioedema ereditario (HAE) potranno accedere a una profilassi orale già a partire dai 2 anni di età. La Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’indicazione di berotralstat per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di HAE nei pazienti di età compresa tra i 2 e i 12 anni non compiuti.

Il farmaco, commercializzato da BioCryst Ireland, un’azienda di Neopharmed Gentili, è già disponibile nell’Unione Europea e in Italia per adulti e adolescenti a partire dai 12 anni.

La decisione della Commissione Europea, che segue il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA, si basa sui risultati dello studio clinico APeX-P, che ha dimostrato come berotralstat sia generalmente ben tollerato e in grado di ridurre in modo significativo e duraturo la frequenza mensile degli attacchi nei pazienti pediatrici fino a 48 settimane.

L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara, causata da un deficit o da una disfunzione del C1 inibitore, che colpisce circa una persona ogni 50.000. Si manifesta con episodi imprevedibili e dolorosi di gonfiore (edema), che possono interessare arti, volto, addome e laringe. Circa il 50% dei pazienti sperimenta il primo attacco entro i 10 anni di età e la maggior parte sviluppa i sintomi prima dei 18 anni.

Nei bambini la malattia non comporta solo dolore e limitazioni funzionali durante gli attacchi. L’imprevedibilità degli episodi può condizionare la frequenza scolastica, le attività quotidiane, lo sport e la socialità, con ripercussioni sull’intero nucleo familiare. Disporre di una terapia preventiva già dai due anni consente di intervenire precocemente prevenendo gli attacchi e riducendone l’impatto in una fase cruciale della crescita.

Grazie alla nuova indicazione, i pazienti più piccoli potranno accedere a una profilassi orale disponibile in una nuova formulazione in granuli, più adatta alle esigenze di questa popolazione pediatrica.

“Per le famiglie di tutta Europa questa nuova opzione terapeutica segna una svolta importante nella gestione dell’angioedema ereditario. Per troppo tempo i bambini e i ragazzi che convivono con questa malattia hanno avuto a disposizione opzioni terapeutiche molto limitate. Disporre oggi di un’ulteriore possibilità di trattamento significa poter scegliere, insieme ai clinici, l’approccio più adatto alle esigenze di ogni bambino. È un’opportunità che permette ai più piccoli di vivere la propria infanzia con maggiore serenità, senza che ogni momento della quotidianità sia condizionato dalla paura del prossimo attacco”, ha dichiarato Maria Kortekaas, presidente di HAE Netherlands e membro dello European Patient Advocacy Group (ePAG) di ERN-RITA, la Rete di riferimento europea per i disturbi immunologici rari.

L’approvazione rafforza l’impegno di Neopharmed Gentili nell’ambito delle malattie rare, contribuendo ad ampliare le opportunità terapeutiche per le persone che convivono con l’angioedema ereditario nelle diverse fasi della vita.

“Siamo orgogliosi di mettere a disposizione la prima terapia orale per la profilassi dell’angioedema ereditario nei bambini a partire dai 2 fino ai 12 anni non compiuti. Un traguardo importante, che amplia le possibilità di trattamento per i pazienti più piccoli e offre alle famiglie una nuova prospettiva nella gestione della malattia”, ha dichiarato Alessandro Del Bono, CEO di Neopharmed Gentili. “Auspichiamo che questa nuova opportunità terapeutica si accompagni a una crescente consapevolezza della patologia, a diagnosi più precoci e un accesso tempestivo ai trattamenti più appropriati. Solo così l’innovazione può tradursi in un cambiamento concreto nella vita dei pazienti e delle loro famiglie”.