GIMEMA, la ricerca ematologica italiana accelera verso cure sempre più efficaci, personalizzate e sostenibili

Oltre 17.000 pazienti coinvolti negli studi clinici nazionali, nuove strategie chemio-free, immunoterapie cellulari CAR-T, medicina di precisione, reti di laboratori dedicati alle indagini biologiche e studi multicentrici che stanno cambiando concretamente la prognosi delle malattie del sangue. I risultati della Terza Riunione Nazionale GIMEMA.

Roma, 27 maggio 2026 – Dalla riduzione della chemioterapia alla possibilità di vivere senza terapia: la ricerca sta cambiando concretamente la prognosi delle malattie del sangue. Presentati oggi a Roma durante la Terza Riunione Nazionale GIMEMA, promossa dalla Fondazione GIMEMA – Franco Mandelli Onlus, gli aggiornamenti più rilevanti della ricerca scientifica clinica e traslazionale sulle malattie del sangue condotta in Italia dai principali ematologi del Paese. L’evento rappresenta il momento di incontro e confronto della rete cooperativa italiana dedicata all’ematologia, composta da centri clinici, laboratori di ricerca e strutture specialistiche distribuite su tutto il territorio nazionale. “L’ematologia sta vivendo una trasformazione straordinaria grazie all’integrazione tra ricerca biologica, medicina di precisione, immunoterapia e studi clinici collaborativi”, sottolinea Marco Vignetti, presidente della Fondazione GIMEMA. “L’obiettivo oggi non è soltanto aumentare la sopravvivenza, ma migliorare concretamente la qualità di vita dei pazienti, riducendo tossicità, ospedalizzazioni e impatto sociale delle cure”.

In occasione della Riunione, ampio spazio è stato dedicato anche al mieloma multiplo e alla medicina di precisione. Tra i progetti strategici più rilevanti è stato presentato MY-LabNet, la nuova rete nazionale di laboratori promossa da GIMEMA per standardizzare e rendere accessibile su tutto il territorio italiano la valutazione della malattia minima residua nel mieloma multiplo, oggi considerata uno dei biomarcatori più importanti per guidare le decisioni terapeutiche personalizzate. Il progetto rappresenta un passaggio cruciale verso una medicina sempre più integrata con la diagnostica avanzata: attraverso MY-LabNet, laboratori altamente specializzati potranno condividere metodologie, tecnologie e criteri di valutazione uniformi, garantendo ai pazienti un accesso più equo alle analisi molecolari di ultima generazione e favorendo trattamenti sempre più mirati e sostenibili.

I gruppi di lavoro, Working Party, delle principali patologie ematologiche, hanno presentato studi conclusi, in corso e in fase di progettazione. Tra i risultati più rilevanti presentati emerge lo studio multicentrico ENABLE che ha mostrato risultati rilevanti nei pazienti con neoplasie mieloproliferative in fase blastica, una delle forme più aggressive di malattia. La combinazione di chemioterapia e venetoclax ha prodotto risposte clinicamente significative e durature anche in pazienti fragili, non candidabili a trattamenti intensivi. La sopravvivenza post-trapianto supera l’80%.

Importanti risultati sulle leucemie acute. Nella leucemia mieloide acuta ad alto rischio, lo studio AML1718 ha raggiunto tassi di remissione completa vicini all’80%. Il protocollo, basato su venetoclax associato alla chemioterapia standard, ha permesso a oltre il 60% dei pazienti di accedere al trapianto allogenico. I risultati superano quelli delle strategie terapeutiche precedenti.

Presentato nel corso della Riunione, inoltre, uno dei più ampi lavori italiani sulla profilassi antimicrobica nei pazienti con leucemia mieloide acuta e leucemia promielocitica, sviluppato da un gruppo multidisciplinare di esperti GIMEMA. Il documento aggiorna le raccomandazioni nazionali alla luce delle nuove terapie e dell’aumento delle infezioni resistenti, introducendo indicazioni innovative su antifungini, antibiotici e vaccinazioni nei diversi setting terapeutici. Per la leucemia promielocitica acuta, GIMEMA ha confermato un risultato ormai consolidato: oggi i pazienti trattati con protocolli chemio-free basati su ATRA e triossido di arsenico possano raggiungere un’aspettativa di vita sovrapponibile a quella della popolazione generale, confermando una delle più importanti rivoluzioni terapeutiche dell’ematologia moderna.

Lo studio randomizzato ALL2820 ha dimostrato, per la prima volta al mondo, la superiorità di una strategia completamente chemio-free. Il trattamento combina ponatinib e blinatumomab ed è risultato più efficace rispetto alla chemioterapia tradizionale associata a imatinib. I dati riguardano pazienti adulti con leucemia acuta linfoblastica Philadelphia positiva.

Accanto a questo risultato di portata internazionale, GIMEMA ha presentato anche il nuovo documento di consensus nazionale sull’utilizzo di blinatumomab nella leucemia linfoblastica acuta Philadelphia negativa dell’adulto, con l’obiettivo di integrare in modo sempre più efficace l’immunoterapia nei percorsi terapeutici e ridurre l’intensità della chemioterapia soprattutto nei pazienti più fragili. 

Ancora nella fase di arruolamento, il progetto europeo IMPACT-AML, collaborazione europea finanziata nell’ambito del programma Horizon Europe. I pazienti inclusi sono soggetti recidivanti o refrattari, ovvero pazienti in cui la leucemia mieloide acuta è ricomparsa dopo una iniziale risposta alle cure oppure non ha risposto ai trattamenti standard, rappresentando una popolazione con bisogni clinici ancora insoddisfatti. Il progetto prevede la creazione di un registro europeo condiviso e la conduzione di uno studio clinico randomizzato per confrontare diverse strategie terapeutiche nella pratica clinica.

Sul fronte della leucemia mieloide cronica, è stato presentato il primo studio randomizzato italiano (SUSTRENIM CML1415) che rappresenta una svolta culturale oltre che clinica: l’obiettivo non è più soltanto controllare la malattia, ma consentire a un numero crescente di pazienti di vivere senza terapia, riducendo effetti collaterali, tossicità cumulative e impatto economico e sociale delle cure a lungo termine. Ha invece l’obiettivo di valutare l’efficacia di asciminib, un inibitore di tirosin-chinasi di nuova generazione, lo studio PEARL, condotto in Italia e in Spagna. I dati raccolti aiuteranno a capire come il farmaco può aumentare il tasso di remissioni molecolari e conseguentemente il numero di pazienti candidabili alla sospensione terapeutica. 

Nella leucemia linfatica cronica, è di importanza strategica lo studio osservazionale CLL 2121, che ha ormai raccolto i dati di oltre 10.000 pazienti trattati in più di cento centri di ematologia italiani dal 2010. GIMEMA progetta, in questo modo, uno dei più grandi database europei dedicati alla malattia consentendo di realizzare una fotografia di come questa patologia venga trattata in tutta Italia.

Le iniziative del Working Party delle Immunoterapie riguardano principalmente le terapie cellulari attualmente più innovative, ovvero le CAR-T. Gli studi attivati hanno come obiettivo l’analisi dell’efficacia e della sicurezza delle CAR-T commerciali nella leucemia acuta linfoblastica del bambino e dell’adulto e nel mieloma multiplo. Con i nuovi protocolli osservazionali, uno dei quali sarà attivato prossimamente in cooperazione con AIEOP, si avrà modo di raccogliere preziosissimi dati della pratica medica ospedaliera su efficacia, sicurezza e durata delle risposte e di creare una delle più grandi piattaforme italiane dedicate alle immunoterapie cellulari avanzate.  E importanti novità sono arrivate anche dal Working Party dedicato alle piastrinopenie. In particolare, sulla trombocitopenia immune dell’adulto si sta lavorando alla realizzazione di uno dei più importanti database europei dedicati a questa patologia, fondamentale per comprendere l’evoluzione della malattia, monitorare efficacia e sicurezza delle nuove terapie e valutare gli effetti a lungo termine dei trattamenti nella pratica clinica reale. Ad oggi ha superato i 1.000 pazienti coinvolti, raggiungendo quota 1.189 casi raccolti in 37 centri italiani. 

Per quanto riguarda la qualità di vita dei pazienti ematologici, il Working Party dedicato a questo tema ha presentato i risultati di uno dei primi studi al mondo sulla valutazione diretta, da parte dei pazienti, degli effetti collaterali precoci delle terapie CAR-T nei linfomi aggressivi. I risultati hanno evidenziato una significativa discrepanza tra i sintomi percepiti dai pazienti e quelli riportati dai clinici, confermando l’importanza dell’integrazione dei patient-reported outcomes nella pratica ematologica e nella gestione del percorso di cura. Per la rilevanza scientifica dei risultati ottenuti, lo studio è stato accettato per la pubblicazione su The Lancet Haematology. 

Tra le altre iniziative nell’ambito della qualità di vita, segnalata anche la monografia speciale della rivista JNCI, la prestigiosa rivista del National Cancer Institute (NCI) statunitense che sarà   dedicata ai patient-reported outcomes in ematologia, curata dal GIMEMA insieme al MOFFIT Cancer Center. 
I dati presentati confermano il ruolo della Fondazione GIMEMA come la principale infrastruttura italiana per la ricerca indipendente in ematologia, capace di mettere in rete ospedali, università, laboratori e gruppi di ricerca per trasferire rapidamente i risultati scientifici nella pratica clinica.
Con 17.000 pazienti coinvolti attualmente negli studi, la ricerca cooperativa italiana continua a contribuire in modo decisivo allo sviluppo di cure più personalizzate, sostenibili e orientate ai bisogni reali delle persone affette da malattie del sangue.