Tra i medicinali che saranno rimborsati, un farmaco orfano per alcuni tipi di tumore femminile e uno per una malattia ultra-rara
Il Consiglio di Amministrazione dell’AIFA, nella seduta del 29 maggio riunito presso la “Sala La Torre” di Palazzo Reale a Palermo, ha dato il via libera alla rimborsabilità di 4 nuovi medicinali, 5 estensioni di indicazione e 2 equivalenti.
FARMACI ORFANI
Sarà rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale un nuovo farmaco orfano per il trattamento di pazienti adulte con cancro epiteliale dell’ovaio, cancro della tuba di Falloppio o cancro peritoneale primitivo. Si tratta di Elahere (mirvetuximab), un anticorpo monoclonale che si lega a una specifica proteina (FRα) espressa sulla superficie delle cellule tumorali e rilascia al loro interno una molecola citotossica in grado di causarne la morte.
Il secondo farmaco orfano che sarà ammesso alla rimborsabilità è Adzynma (rADAMTS13), una terapia enzimatica sostitutiva (TES) per la porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTTP), una rarissima malattia genetica del sangue. Adzynma si avvale dell’ingegneria genetica per la produzione in laboratorio di una copia artificiale dell’enzima umano ADAMTS13 (carente nei pazienti affetti da cTTP), che viene poi somministrata per via endovenosa.
La cTTP è una malattia causata da una mutazione genetica che impedisce la produzione dell’enzima ADAMTS13, portando alla formazione di trombi nei piccoli vasi, anemia emolitica, forte carenza di piastrine (trombocitopenia) e insufficienza di gravità variabile di uno o più organi. Sostituendo l’enzima mancante, Adzynma previene la formazione di coaguli di sangue, sanguinamento e anemia. Si tratta di un nuovo approccio terapeutico a una malattia che, se non trattata, ha un decorso rapido e letale.
ALTRE NUOVE MOLECOLE
Saranno rimborsate dal SSN altre 2 nuove molecole. Sono Aqumeldi (enalapril maleato), un ACE-inibitore indicato per il trattamento dell’insufficienza cardiaca nei bambini dalla nascita fino a 6 anni di età, e Wainzua (eplontersen), indicato per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (ATTRv), una patologia sistemica progressiva che si manifesta prevalentemente con cardiomiopatia e/o polineuropatia.
ESTENSIONI DI INDICAZIONI TERAPEUTICHE
I 5 farmaci per i quali sono state estese le indicazioni rimborsabili sono: Bridion (sugammadex), un farmaco, che potrà essere utilizzato in pazienti pediatrici dalla nascita fino a 17 anni di età, antidoto usato in anestesia per invertire il blocco neuromuscolare indotto da specifici miorilassanti come rocuronio e vecuronio; Cablivi (caplacizumab), anticorpo monoclonale per il trattamento di episodi di porpora trombotica trombocitopenica (PTT) acquisita in associazione a plasmaferesi (plasma exchange, PE) e immunosoppressione che verrà rimborsato negli adolescenti di età uguale a 12 anni o maggiore con peso corporeo di almeno 40 kg; Miozac (dobutamina), farmaco adrenergico utilizzato come stimolante cardiaco; Scleryda (dimetilfumarato), farmaco immunomodulatore impiegato per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 13 anni; Spravato (esketamina), antidepressivo in forma di spray nasale.
FARMACI EQUIVALENTI
I 2 farmaci equivalenti che saranno rimborsati dal SSN sono l’antidiabetico Linagliptin Krka (Linagliptin) e Metotrexato Aurobindo (metotrexato), farmaco utilizzato in oncologia per trattare alcuni tumori (come leucemie e linfomi) e a dosaggi inferiori, come antinfiammatorio e immunosoppressore in alcune malattie autoimmuni soprattutto in ambito reumatologico/dermatologico.
Tra i temi della seduta anche la revisione del Prontuario Farmaceutico Nazionale, per la quale proseguono i lavori da parte dell’Agenzia.
