Istituzioni e clinici a confronto: dai modelli regionali d’eccellenza alle priorità per un sistema di cura equo e sostenibile.
Roma, 22 aprile 2026 – In Italia, circa 7.000 persone convivono con la beta-talassemia, una patologia genetica cronica che richiede, nelle sue forme più gravi, un regime trasfusionale costante. Evolvere i percorsi di cura attraverso una Strategia Nazionale Integrata è l’obiettivo emerso dalla conferenza stampa conclusiva del progetto Blood & Beyond, iniziativa che ha riunito istituzioni, comunità scientifica e pazienti per trasformare l’innovazione in modelli organizzativi omogenei.
La conferenza ha inoltre rappresentato un momento di sintesi degli outcome del progetto, offrendo una fotografia dello stato attuale (“as is”) della gestione della beta-talassemia in Italia, evidenziando punti di forza e aree di miglioramento su cui intervenire.
Il progetto si è sviluppato attraverso un roadshow che ha coinvolto territori chiave – Campania, Puglia, Sicilia e Sardegna – favorendo un confronto multidisciplinare volto a sensibilizzare e ad approfondire le tematiche prioritarie della gestione del sangue e dell’ottimizzazione del percorso di cura del paziente.
Gli incontri hanno inoltre consentito di mappare le buone pratiche, con l’obiettivo di superare le disomogeneità territoriali, in linea con i principi di equità e sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale.
I risultati del Roadshow: l’eccellenza che nasce dai territori
Il percorso ha permesso di far emergere soluzioni concrete e modelli di successo già operativi, che possono fungere da volano per l’intero sistema nazionale:
- Innovazione Organizzativa: in Campania è già realtà un modello assistenziale integrato che sfrutta la telemedicina e la diagnostica avanzata per migliorare la gestione delle complicanze.
- Digitalizzazione e Sensibilizzazione: la Puglia si distingue per il rafforzamento della raccolta pubblica del sangue, supportato da strumenti digitali innovativi come l’applicazione “Puglia Dona” per la sensibilizzazione dei cittadini.
- Evoluzione dei Percorsi: in Sicilia e Sardegna, il confronto ha accelerato la necessità di rendere pienamente operativi i PDTA regionali e di adottare modelli di Patient Blood Management per ottimizzare la risorsa sangue e garantire continuità assistenziale.
Le priorità per il futuro: Governance e Integrazione
L’incontro di Roma ha sintetizzato le istanze territoriali in alcune priorità strategiche condivise:
- Coordinamento Nazionale: rafforzare il ruolo del Tavolo Nazionale dedicato alle talassemie come sede di indirizzo strategico e integrazione tra i diversi livelli del sistema.
- Stimolare le Reti Regionali: promuovere il consolidamento e la piena operatività delle reti clinico-assistenziali regionali, favorendo il coordinamento tra centri di riferimento, servizi trasfusionali e medicina territoriale, al fine di garantire continuità assistenziale, condivisione delle buone pratiche e maggiore equità di accesso alle cure.
- Omogeneità delle cure: proseguire nell’aggiornamento dei PDTA per riflettere l’evoluzione dell’innovazione terapeutica e garantire una presa in carico multidisciplinare uniforme su tutto il territorio.
- Accesso all’innovazione: accompagnare le nuove terapie con strumenti organizzativi adeguati, affinché il progresso scientifico si traduca in un beneficio tangibile per la qualità di vita delle persone con beta-talassemia.
“Il Centro Nazionale Sangue, organismo tecnico-consultivo del Ministero della Salute, monitora in tempo reale il fabbisogno di sangue attraverso una piattaforma nazionale condivisa con le Regioni, consentendo interventi tempestivi in caso di carenze. Restano criticità soprattutto nei mesi estivi, quando è essenziale garantire continuità ai pazienti trasfusione-dipendenti. Un nodo centrale resta la disponibilità di unità di sangue compatibili: prevenire l’immunizzazione richiede una gestione sempre più mirata dei dati di pazienti e donatori. In questa direzione, il registro nazionale in fase di sviluppo rappresenterà uno strumento strategico per ottimizzare le risorse e migliorare l’efficienza del sistema”, spiega Luciana Teofili, Direttrice Generale del Centro Nazionale Sangue.
“La Sardegna presenta la più alta prevalenza di talassemia in Italia, con circa mille pazienti trasfusione-dipendenti su 1,5 milioni di abitanti. Una criticità rilevante è la carenza di sangue: a fronte di un fabbisogno annuale di circa 110.000 unità, solo 80.000 vengono raccolte, e metà è destinata alla talassemia. Dal 2016 è in corso lo sviluppo di una rete nazionale “hub and spoke”, ancora non pienamente operativa, per garantire cure uniformi. Oggi si apre una nuova fase grazie a farmaci innovativi che possono ridurre il fabbisogno trasfusionale, sebbene non tutti i pazienti abbiano accesso a terapie definitive. In Sardegna, il 78% dei pazienti ha più di 35 anni, segno di cure efficaci ma anche della persistente necessità di trasfusioni e nuove opzioni terapeutiche”, spiega Susanna Barella, direttrice SC Microcitemie e Anemie rare dell’Ospedale Microcitemico Antonio Cao di Cagliari e Rappresentate Tavolo Nazionale Talassemie ed Emoglobinopatie.
“Dalle tavole rotonde emerge la necessità di garantire il diritto alla salute attraverso un accesso più semplice alle cure e un uso appropriato delle risorse trasfusionali, essenziali per la qualità della vita dei pazienti. Persistono però disomogeneità regionali, criticità nelle reti della talassemia e nell’accesso alle terapie, sia innovative sia fondamentali. Dal 2024 la rete nazionale è ferma, rallentando i progressi: è quindi urgente applicare gli strumenti già esistenti per assicurare cure e terapie nel proprio territorio, evitando la migrazione sanitaria e migliorando aspettativa e qualità di vita”, dichiara Maria Prete, Presidente di United Onlus.
“Le emoglobinopatie, e in particolare la beta-talassemia, sono profondamente cambiate: oggi i pazienti hanno prospettive di vita più ampie, ma affrontano una crescente complessità, sia organizzativa sia emotiva. Per rispondere a questa evoluzione è fondamentale una piena sinergia tra pazienti, clinici e istituzioni, con l’obiettivo di semplificare i percorsi di cura e migliorare la qualità della vita. In questo contesto, la piena implementazione di un registro nazionale delle emoglobinopatie rappresenta una priorità: senza una conoscenza puntuale del numero dei pazienti e della loro distribuzione sul territorio, non è possibile programmare in modo efficace né garantire un’adeguata allocazione delle risorse, a partire dal sangue”, dichiara Raffaella Origa, Presidente Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie.
Il progetto Blood & Beyond si è progressivamente configurato come un catalizzatore per l’evoluzione dei modelli assistenziali, favorendo una sinergia strutturata tra tutti gli attori della filiera per rispondere in modo più efficace e coordinato ai bisogni dei pazienti.
Il progetto è realizzato con il supporto non condizionante di Bristol Myers Squibb (BMS), che si conferma attore di riferimento nella gestione della beta-talassemia, rafforzandone il ruolo di partner del sistema sanitario in particolare nella promozione di innovazione, di gestione territoriale, dell’accesso alle cure e del miglioramento della presa in carico.
