La Presidente Monaco: “Finanziare buona ricerca e rafforzare collaborazione tra  ricercatori sono fattori chiave per avanzare verso terapie efficaci per tutti i pazienti” 

In 16 anni di attività, AriSLA ha investito in ricerca 17 milioni di euro, sostenuto 115 progetti condotti da 160 ricercatori.  

Milano, 19 giugno 2025 – Sviluppo di nuovi modelli di diagnosi della SLA e di metodi per monitorarne la progressione,  studio dei meccanismi patologici, anche quelli meno esplorati, sperimentazione di molecole già in uso, utilizzo di  tecniche avanzate di imaging per distinguerla da altre patologie e l’applicazione dell’intelligenza artificiale per un’analisi  dei dati clinici sempre più tempestiva.  

Sono questi i campi su cui sta lavorando la ricerca scientifica italiana finanziata da Fondazione AriSLA per contrastare  la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), malattia neurodegenerativa molto grave che colpisce i motoneuroni, le cellule  che ci permettono di parlare, camminare e respirare, e nel tempo paralizza tutti i muscoli volontari. In Italia si stima che  siano circa 6mila le persone con la SLA, con un’incidenza pari a 2-3 nuove diagnosi all’anno ogni 100mila abitanti.  

In occasione della Giornata mondiale della SLA, che ricorre tra pochi giorni, il 21 giugno, AriSLA, principale ente non  profit in Italia che finanzia ricerca scientifica su questa patologia, ribadisce l’impegno del mondo della ricerca a  individuare soluzioni terapeutiche e fa il punto sull’impatto dell’investimento. La Giornata è promossa dall’International  Alliance ALD/MND Associations, la federazione internazionale delle associazioni di ambito SLA, di cui anche AriSLA fa  parte dallo scorso dicembre, aderendo al Research Directors Forum, gruppo di lavoro strategico della stessa  organizzazione. 

IMPATTO INVESTIMENTO IN RICERCA – Dal 2009 ad oggi AriSLA ha investito 17 milioni di euro in attività di ricerca,  finanziando 115 progetti, di cui 21 in corso, in diversi ambiti (ricerca di base, preclinica e traslazionale, clinica e  tecnologica), supportando 160 ricercatori selezionati attraverso 17 bandi competitivi (la selezione del 18° bando è in  corso). Inoltre, AriSLA da sempre sostiene i giovani ricercatori: sono infatti 312 borse di studio finanziate ad oggi, di cui  23 attive, un investimento in ricerca che ha contribuito ad un’importante attività di formazione dei giovani ricercatori in  campo SLA. 

Negli ultimi due anni, in linea con il Piano strategico della ricerca 2023-2025, AriSLA ha finanziato progetti orientati sempre più verso una ricerca ‘clinicamente informata’, ovvero che parta dalle caratteristiche dei pazienti per produrre  risultati con maggiori potenzialità di ricaduta sulla clinica. 

Gli investimenti di AriSLA nei nuovi progetti, in particolar modo nei ‘Pilot Grant’, oltre a favorire l’avvio di progettualità  nuove a carattere maggiormente esplorativo, hanno permesso anche a ricercatori più giovani di avviare delle proprie  linee di ricerca e attrarre nuovi ricercatori allo studio della SLA: il 57% dei coordinatori dei ‘Pilot Grant’, infatti, non si  era mai occupato di SLA prima del grant AriSLA e il 34% di loro aveva meno di 40 anni al momento del finanziamento.  L’altra tipologia di progetti finanziata da AriSLA, i ‘Full Grant’, progetti di ricerca pluriennali, ha consentito di dare  continuità ai filoni di ricerca con solido razionale scientifico e consistenti dati preliminari, producendo risultati rilevanti,  che hanno permesso di ottenere fondi anche da altri enti, pubblici o privati, nazionali o internazionali. Inoltre, l’aver  ricevuto un grant AriSLA ha promosso la collaborazione tra scienziati: l’87% degli articoli originali pubblicati da  ricercatori AriSLA sono nati dalla collaborazione tra diversi gruppi, principalmente tra coloro che hanno contribuito ai  progetti multicentrici, ma anche con il coinvolgimento di altri centri di ricerca, sia in ambito nazionale che internazionale. 

“Il nostro osservatorio sui progetti finanziati ci restituisce un’immagine positiva della ricerca scientifica italiana che si  occupa di SLA – afferma la Presidente di AriSLA Lucia Monaco –. È una ricerca di qualità che sta producendo risultati su  vari fronti, come indicano anche le 442 pubblicazioni scientifiche derivanti dai progetti finanziati, che confermano la  rilevanza dei traguardi raggiunti per la comunità scientifica internazionale. Per arrivare a nuovi risultati è fondamentale  continuare a finanziare buona ricerca e rafforzare la collaborazione tra ricercatori, perché da essa possono nascere  nuove idee e progetti a beneficio di tutte le persone. In AriSLA, con l’attuazione del Piano strategico, abbiamo selezionato nuovi progetti di ricerca frutto dell’interazione tra ricercatori di base e clinici, affinché gli uni mettano a disposizione degli  altri il proprio know-how e si acceleri l’identificazione di interventi concreti per la diagnosi e il trattamento della SLA”. ULTIMI RISULTATI PUBBLICATI SULLA RIVISTA ‘CELL DEATH AND DIFFERENTIATION’ – È di pochi giorni fa l’ultima  pubblicazione sulla rivista scientifica ‘Cell Death and Differentiation’, derivata da due studi preclinici sulla SLA  supportati da AriSLA (DDRNA&ALS; DDR&ALS) e condotti presso l’Istituto di Genetica Molecolare “Luigi Luca Cavalli Sforza” del CNR di Pavia e l’IFOM – Istituto Fondazione di Oncologia Molecolare ETS di Milano. Questi studi, a cui hanno  collaborato anche gli istituti IFT e IBPM del CNR, Università Sapienza di Roma, Università degli Studi di Roma Tor Vergata e l’IRCCS Fondazione Mondino di Pavia, hanno prodotto risultati chiave per definire i meccanismi molecolari alla base  dell’accumulo di danno al DNA in cellule affette dalla SLA. Il progetto di ricerca ha rivelato che gli aggregati delle  proteine FUS e TDP-43, che si accumulano nei pazienti SLA, impediscono alle cellule di segnalare e riparare il danno  al DNA. Questo porta a un rapido accumulo dei danni, causando la perdita di funzionalità del genoma e sofferenza  cellulare. L’identificazione degli attori chiave di questo difetto ha permesso di testare una terapia con un farmaco già  approvato e ampiamente utilizzato per le sue proprietà antibatteriche, che apre a nuove prospettive terapeutiche.