Pediatria B, eseguito il primo trattamento in Italia per ritardare Diabete tipo 1. Bambino di 10 anni salta l’insulina grazie al nuovo farmaco. La malattia era ancora asintomatica, scoperta grazie allo screening.
Un bambino veronese è il primo paziente pediatrico italiano a godere dei benefici di un nuovo farmaco che rallenta nel tempo il ricorso all’insulina per il Diabete di tipo 1. La prima infusione in Italia di Teplizumab è stata eseguita una settimana fa presso l’Unità operativa complessa di Pediatria B dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona, diretta dal prof Claudio Maffeis. Il reparto dell’ospedale di Borgo Trento è Centro di Riferimento Regionale e Europeo per la Diabetologia pediatrica.
Il trattamento è stato somministrato a un bambino di 10 anni, affetto da diabete di tipo 1 in stadio 2 ma ancora in fase preclinica cioè senza sintomi. La malattia è stata infatti individuata grazie alla sua partecipazione ad un programma di screening, che da più 30 anni viene offerto ai soggetti a rischio. Lo screening ha permesso di rilevare la presenza di autoanticorpi specifici della malattia e le iniziali alterazioni della glicemia, caratteristiche che corrispondono allo stadio 2 e al 100% delle probabilità di progressione allo stadio sintomatico.
Il nuovo farmaco. Il Teplizumab è un anticorpo monoclonale approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) nel 2022 come primo farmaco in grado di ritardare la progressione del diabete di tipo 1 dagli stadi pre-sintomatici a quelli clinicamente manifesti, che richiedono trattamento con insulina. In Italia, il farmaco è disponibile dalla fine del 2024 in uso compassionevole per pazienti selezionati, in attesa della definitiva autorizzazione da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Il farmaco agisce modulando l’attività dei linfociti T, responsabili della distruzione autoimmune delle cellule beta pancreatiche che producono insulina, ritardando così l’insorgenza del diabete sintomatico di circa tre anni. Questo permette ai giovani pazienti di posticipare l’inizio della terapia insulinica, con una significativa riduzione del carico terapeutico nonché del rischio di complicanze a breve e a lungo termine della patologia, con un miglioramento della qualità di vita dei pazienti e della loro famiglia.
Benefici per pazienti pediatrici. Questa somministrazione di Teplizumab in un paziente pediatrico rappresenta un cambiamento epocale nella gestione del Diabete di tipo 1, dal momento che diagnosi precoce e terapie mirate possono modificare significativamente il decorso della malattia. L’esperienza della UOC di Pediatria B dell’Ospedale di Verona conferma l’importanza di programmi strutturati di screening e della collaborazione multidisciplinare per offrire ai giovani pazienti le migliori opportunità terapeutiche disponibili. Con l’avvio di trattamenti innovativi si apre la strada a una gestione sempre più personalizzata, preventiva e orientata al benessere a lungo termine dei bambini affetti da questa malattia.
Come è avvenuta la prima infusione in Italia. Il farmaco è stato somministrato presso l’UOC di Pediatria B dell’ospedale di Borgo Trento a Verona grazie al lavoro di un team multidisciplinare integrato, guidato dal professor Maffeis, composto da medici specialisti in Diabetologia ed Endocrinologia pediatrica, psicologhe, dietiste e personale infermieristico con esperienza pluridecennale. La somministrazione è stata svolta inizialmente in regime degenza dalla dottoressa Claudia Piona con il prezioso contributo del team infermieristico dell’area Degenze pediatrica guidato dalla dott.ssa Mariangela Susi e in parte in regime di Day hospital. È stata necessaria, inoltre, la stretta collaborazione con il Comitato Etico e la Direzione sanitaria per l’autorizzazione del protocollo terapeutico. Il trattamento con Teplizumab prevede un ciclo di infusione endovenosa per 14 giorni consecutivi in regime ospedaliero (degenza o day hospital), in modo da poter garantire un monitoraggio adeguato del paziente. Il bambino ha ben tollerato il trattamento non manifestando effetti collaterali gravi.
Prof Maffeis, direttore Uoc Pediatra B: “La nostra Unità operativa mette a disposizione da oltre 30 anni un ambulatorio dedicato allo screening del Diabete di tipo 1 nei soggetti a rischio, come i familiari di primo grado di pazienti diabetici o bambini con altre malattie autoimmuni (celiachia, tiroidite). Lo screening è di fondamentale importanza per individuare pazienti pediatrici affetti dalla patologia in fase pre sintomatica. Questa prima infusione di Teplizumab è stata possibile proprio grazie all’attento lavoro di prevenzione e alla esperienza del nostro Centro che si conferma tra i più avanzati a livello nazionale nel trattamento e nella prevenzione del Diabete tipo 1. Stiamo attualmente già lavorando per identificare ulteriori pazienti candidabili alla terapia con Teplizumab”.
