RAGGIUNTE NUOVE TAPPE MOTORIE IN BAMBINI CON SMA PRECEDENTEMENTE TRATTATI CON TERAPIA GENICA

Milano, 13 marzo 2026 – In occasione della Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference 2026, Biogen ha presentato nuovi risultati dello studio di Fase 1b su salanersen, un oligonucleotide antisenso (ASO) sperimentale somministrato per via intratecale una volta l’anno per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA).

Lo studio ha valutato salanersen in bambini che presentavano uno stato clinico subottimale precedentemente trattati con la terapia genica (onasemnogene abeparvovec-xioi). Salanersen è risultato generalmente ben tollerato. I partecipanti, dopo l’inizio del trattamento con salanersen, hanno mostrato una riduzione dei livelli di NfL, biomarcatore associato alla neurodegenerazione e miglioramenti funzionali, inclusa l’acquisizione di nuove tappe motorie secondo i parametri dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).

I nuovi risultati si basano su un follow-up minimo di un anno per tutti i partecipanti, ampliando i dati ad interim dello studio presentati al congresso Cure SMA 2025. Biogen ha inoltre presentato il programma di sviluppo clinico di Fase 3 su salanersen.

«Negli ultimi anni, l’atrofia muscolare spinale ha beneficiato di progressi terapeutici senza precedenti. Tuttavia, il bisogno di ulteriori miglioramenti nel panorama terapeutico rimane significativo. In questo scenario, la comunità scientifica e clinica guarda con crescente interesse ai potenziali sviluppi offerti da salanersen» ha dichiarato Thomas Crawford, M.D., co-direttore della Muscular Dystrophy Association Clinic presso la Johns Hopkins Medicine. «Questi ulteriori dati di Fase 1 rafforzano la fiducia nel profilo clinico emergente di salanersen. Abbiamo quindi nuove ragioni per attendere con ottimismo i risultati del programma di Fase 3».

Risultati dello studio di Fase 1b su salanersen

In questa analisi sono disponibili nuovi dati per i partecipanti allo studio (n=24, età 0,5–12 anni), tutti trattati con almeno due dosi di salanersen (40 mg o 80 mg). Il dosaggio 80 mg sarà ulteriormente valutato negli studi di Fase 3. Nei partecipanti trattati con salanersen 40 mg e 80 mg che presentavano livelli basali elevati di neurofilamento a catena leggera (NfL) – biomarcatore di neurodegenerazione in atto – è stata osservata una sostanziale riduzione (75%) dei livelli di NfL a sei mesi, mantenuta per l’intero periodo di follow-up.

Tutti i 24 partecipanti trattati con salanersen hanno mostrato un miglioramento rispetto al basale in uno o più endpoint. In particolare, 12 partecipanti su 24 hanno raggiunto almeno un nuovo traguardo motorio secondo i parametri OMS. Tutti i partecipanti hanno mantenuto le milestone motorie già presenti al basale.

Salanersen è risultato generalmente ben tollerato ai dosaggi di 40 mg e 80 mg nello studio di Fase 1 in corso e la maggior parte degli eventi avversi (AE) è stata di entità lieve o moderata.

Al momento dell’analisi, nel gruppo 40 mg gli eventi avversi più comuni sono stati infezione delle vie respiratorie superiori e vomito. Nel gruppo 80 mg gli eventi avversi più comuni sono stati piressia e infezione delle vie respiratorie superiori.

Programma di sviluppo clinico di Fase 3

Biogen ha inoltre presentato il programma clinico di Fase 3, che valuterà salanersen 80 mg somministrato una volta all’anno in un’ampia popolazione di persone con SMA.

Il programma comprende tre studi globali:

• STELLAR-1 – studio in aperto che valuterà gli effetti di salanersen in neonati molto piccoli (meno di 6 settimane) con diagnosi genetica di SMA, naïve al trattamento e clinicamente presintomatici
• STELLAR-2 – studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con procedura simulata, che valuterà gli effetti di salanersen quando iniziato circa 6 mesi dopo la terapia genica onasemnogene abeparvovec-xioi in neonati con SMA trattati in fase presintomatica con terapia genica entro le 6 settimane di vita
• SOLAR – studio in aperto che valuterà gli effetti di salanersen in adolescenti e adulti (15–60 anni) con SMA naïve al trattamento o precedentemente trattati con risdiplam

Gli studi STELLAR sono progettati come studi complementari per confrontare diverse strategie di trattamento precoce nei neonati presintomatici – salanersen in monoterapia, terapia genica in monoterapia, salanersen come trattamento aggiuntivo alla terapia genica – con l’obiettivo di fornire indicazioni utili per i futuri approcci terapeutici nella SMA. Il programma di sviluppo clinico è già stato avviato con l’inizio dello screening per lo studio STELLAR-1, mentre gli altri studi dovrebbero partire nel secondo trimestre 2026 (SOLAR) e nel terzo trimestre 2026 (STELLAR-2).

«Alla luce dei risultati incoraggianti di Fase 1b, stiamo avviando il più rapidamente possibile gli studi di Fase 3 STELLAR-1, STELLAR-2 e SOLAR su salanersen», ha dichiarato Stephanie Fradette, Pharm.D., Responsabile della Neuromuscular Development Unit di Biogen. «In collaborazione con la comunità SMA abbiamo progettato questi studi per rispondere con rigore ai bisogni più rilevanti in questa area terapeutica, con l’obiettivo di definire il ruolo di salanersen nel futuro panorama terapeutico della SMA».

Oltre alla presentazione al congresso MDA, questi dati saranno condivisi anche al 5° Congresso Scientifico Internazionale sulla SMA (SMA Europe 2026).