Nuova policy di accesso ai farmaci: una svolta per il Servizio sanitario nazionale

Roma, 2 dicembre 2025 – Garantire ai pazienti italiani un accesso tempestivo alle nuove terapie, colmando la distanza tra i tempi che separano l’approvazione europea dei trattamenti dalla loro effettiva disponibilità, senza costi aggiuntivi per il Servizio Sanitario Nazionale. È questo l’obiettivo del Tavolo di lavoro istituzionale sull’accesso precoce ai nuovi farmaci che si apre oggi al Senato della Repubblica su iniziativa del Sen. Francesco Zaffini, Presidente della 10ª Commissione permanente (Affari sociali, sanità, lavoro pubblico e privato, previdenza sociale).

“Sono stato sin dal principio d’accordo nel dare la disponibilità per questo confronto sul tema dell’accesso precoce al farmaco, un tema sul quale sono molto sensibile. Lo testimonia il fatto che, insieme ad AIFA, abbiamo elaborato un emendamento alla legge di bilancio che deve comunque fare i conti con la sostenibilità di una finanziaria che, come noto, è limitata dall’enorme debito pubblico che questo governo si è ritrovato sulle spalle. Questo non toglie la più profonda consapevolezza sulla necessità di accorciare i tempi di disponibilità di farmaci innovativi e di terapie avanzate da mettere a disposizione per la nostra popolazione, abbattendo i tempi di attesa che sono purtroppo ancora troppo lunghi. Se non ci riusciremo con questa legge di bilancio dovremo comunque affrontare e risolvere questa problematica nell’immediato, successivamente nei prossimi provvedimenti in itinere, in quanto rappresenta senza dubbio una priorità.” Ha dichiarato il Presidente della Commissione Sanità in Senato, Sen. Franco Zaffini.

Durante il confronto tra Istituzioni ed esperti dal titolo “Nuova policy di accesso ai farmaci: una svolta per il Servizio sanitario nazionale” – che ha visto la partecipazione di rappresentanti del Governo, delle Commissioni di Camera e Senato, del Presidente di Aifa, del Ministero della Salute e rappresentanti delle associazioni di categoria e dei pazienti – sono stati presentati i risultati di un nuovo studio realizzato dal prof. Fabrizio Gianfrate, economista sanitario e docente presso diverse università italiane.

Dall’analisi emerge che nel nostro Paese è necessario oltre un anno dall’approvazione EMA di un farmaco alla sua effettiva disponibilità: è questo il tempo medio che separa i pazienti italiani dalla possibilità di curarsi con le terapie più innovative. “Sebbene con la Riforma dell’AIFA la durata media delle procedure di ammissione alla rimborsabilità cominci a ridursi, i tempi di effettivo accesso alle terapie rimangono ancora molto lunghi rispetto ad altre realtà europee” dichiara il prof. Fabrizio Gianfrate. “Ad esempio, il cittadino tedesco ha la possibilità di accedere ai trattamenti pochi giorni dopo l’approvazione dell’Ema, in Francia – grazie al programma di Accès Précoce – 76 nuovi farmaci sono stati rimborsati entro 8 settimane, riducendo dell’85% i tempi normalmente richiesti, con beneficio per oltre 120.000 pazienti. In Italia si tratta di tempi fisiologicamente poco comprimibili per la natura stessa del processo di negoziazione, finalizzato a raggiungere un accordo sul prezzo e la rimborsabilità. Un limite oggettivo che rende ancora più necessaria l’adozione di modelli alternativi.”

Il modello teorizzato dallo studio del prof. Gianfrate prevede che, appena approvato da EMA il nuovo farmaco o di alto interesse terapeutico venga reso subito disponibile dall’azienda farmaceutica titolare, al prezzo libero definito dalla stessa o comunque temporaneo non negoziato. In questo modo, i pazienti che sono considerati eleggibili al trattamento beneficeranno della terapia immediatamente e senza ritardi. Nel frattempo, il farmaco viene negoziato con l’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) per prezzo e rimborsabilità come di consueto. Raggiunto l’accordo negoziale, anche dopo molti mesi come accade oggi, si conguaglia quanto speso nel periodo a prezzo libero o temporaneo, con quanto si sarebbe speso invece col prezzo finale negoziato. Il produttore quindi restituirà l’eccedenza incassata, payback, come se la negoziazione del prezzo finale fosse stata concordata il giorno dopo l’approvazione EMA.

Una nuova policy di accesso e rimborsabilità precoce, quella proposta al Tavolo di lavoro, che renderebbe immediatamente disponibili i nuovi farmaci dopo l’approvazione EMA, a costo invariato per il SSN. Il Tavolo di lavoro avrà il compito di valutare come adattare al contesto italiano i modelli europei, superando i vincoli di contabilità pubblica e accelerando la disponibilità delle terapie innovative.

Dallo studio emergono inoltre risultati molto rilevanti in termini di benefici clinici ed economici per il SSN. Sono state effettuate delle simulazioni proiettando l’applicazione di questa proposta a farmaci NAS particolarmente importanti, orfani, oncologici o in aree cardiovascolare e respiratoria. Considerando i farmaci rimborsati nell’ultimo triennio, l’adozione di questo schema avrebbe generato risparmi per oltre 800 milioni euro nel 2024 e fino ad oltre un miliardo nel 2022, oltre a ridurre mortalità e morbilità.

“Abbiamo scelto di sostenere in modo non condizionato questo studio per favorire una nuova policy di accesso ai farmaci innovativi in grado di garantire al contempo la sostenibilità della spesa pubblica” dichiara Fabrizio Celia, Amministratore Delegato argenx Italia. “In un momento in cui l’innovazione farmaceutica corre veloce e le esigenze dei pazienti si fanno sempre più urgenti, ridurre i tempi di accesso ai farmaci innovativi non è solo una questione di equità, ma anche di competitività del sistema Paese: significa allineare l’Italia agli standard europei e valorizzare la ricerca che genera valore per i pazienti e per il SSN.”

L’autorizzazione dei nuovi farmaci avviene attraverso una procedura centralizzata gestita dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). Questa procedura garantisce un’autorizzazione all’immissione in commercio valida in tutta l’UE e nello Spazio Economico Europeo. Tuttavia, l’accesso effettivo dei pazienti ai nuovi farmaci dipende da complesse procedure di rimborsabilità in ciascun Paese membro. La determinazione di prezzo e rimborso (P&R) resta, infatti, una competenza nazionale, con processi e tempistiche di valutazione che variano significativamente tra i vari Stati membri.